您现在的位置是:焦点 >>正文
专家:血友病的基因治疗将成趋势
焦点3人已围观
简介专家:血友病的基因治疗将成趋势2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 ...
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成开封市某某过滤设备厂疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成开封市某某过滤设备厂新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
Tags:
相关文章
悬疑剧《新生》首播热度第一,打了多少资方的脸,黄觉又赌对了
焦点文案|一纸枕书编辑|酒酱紫2024年的国产剧市场可谓是“百花齐放”,不同题材的剧作各出奇招,勾得观众根本移不开眼。年初的时候,王家卫用一部《繁花》让年代剧再放异彩。3月下旬王一博主演的《追风者》又掀起 ...
【焦点】
阅读更多四川一卫生院职工给多人注射假宫颈癌疫苗:用生理盐水冒充 警方已立案
焦点7月3日,四川中江县一卫生院职工用生理盐水冒充HPV宫颈癌疫苗给多人注射。记者从当地警方获悉,警方以涉嫌销售假药对此立案侦查。受害人小兰告诉记者,三针疫苗均在涉事卫生院内进行接种,但没有查询到任何接种 ...
【焦点】
阅读更多中国成为以色列上半年第一大汽车供应国
焦点以色列汽车进口商协会日前发布的数据显示,2024年上半年,中国汽车品牌领衔以色列汽车销售市场,中国成为以色列第一大汽车供应国。 数据显示,今年1月至6月,中国汽车企业在以色列共售出34601辆燃 ...
【焦点】
阅读更多